Ce 4 octobre, pour la première fois dans notre Département Mme Laurence Tiennot-Herment, Présidente de l’AFM-Téléthon a lancé la campagne 2019 depuis le Pic du Midi. Ce lancement depuis ce site emblématique des Hautes-Pyrénées s’inscrivait à la perfection avec le thème du Téléthon 2019 qui est « TOUJOURS PLUS HAUT ».
Ce lancement a été suivi en soirée, à la Mairie de Tarbes, par une Conférence-débat ouverte au public sur le thème « MULTIPLIONS LES VICTOIRES », en présence du Maire Gérard Trémège, de nombreux Maires ou Adjoints du Département (pour Lourdes c’est le Maire-adjoint Madeleine Navarro qui représentait Josette Bourdeu) des familles, de jeunes malades et un nombreux public.
Après les interventions de Gérard Trémège, de Christine Duchosal Coordinatrice 65, d’une bénévole mère de famille d’un malade, Laurence Tiennot-Herment a pris la parole.
Elle a d’abord remercié la Coordinatrice des Hautes-Pyrénées, tous les bénévoles, les associations et villes du Département qui s’engagent chaque année et les particuliers pyrénéens qui font des dons. Elle a remercié Gérard Trémège pour l’octroi de cette belle salle municipale pour cette Conférence et tous les élus présents, a salué les familles et le public.
Elle a d’abord présenté l’association AFM-Téléthon de façon chronologique (voir ci-dessous) entrecoupée de témoignages vidéos de familles, de scientifiques et d’enfants guéris et a eu ces mots pour son propre cas familial. « Pour Charles-Henri, c’est trop tard, mais pour tous ceux que je vois tous les jours, je me dis : non, ce qui est arrivé à Charles-Henri, ça ne peut pas et ça ne doit pas leur arriver. Et aux générations futures, ça ne peut pas arriver, ce n’est pas possible. On est là à une étape cruciale et on sait que ça va marcher… Aujourd’hui c’est un monde nouveau, c’est le monde du médicament, c’est le monde de l’essai sur l’homme… Il faut inventer de nouvelles méthodes, de nouvelles alliances, de nouveaux partenariats. On va défricher le monde du médicament ! »
1958-1986 : les premières années
L’AFM-Téléthon est créée en 1958 par une poignée de parents révoltés contre l’impuissance de la médecine et de la science face aux maladies neuromusculaires qui touchent leurs enfants. Yolaine de Kepper , mère de sept enfants, dont quatre atteints par la myopathie de Duchenne est la fondatrice et la première présidente de l’Association.
Vente de cartes de vœux, de boîtes de chocolats, l’AFM-Téléthon tente, à une petite échelle, de faire reconnaître ces maladies délaissées par le corps médical. Objectif : impulser des travaux de recherche et trouver des médecins capables de diagnostiquer et prendre en charge les malades.
En 1969, une première bataille est remportée avec la prise en charge à 100 % de la myopathie par la Sécurité sociale. En 1976, l’Association est reconnue d’utilité publique par l’État.
Mais pour que les maladies neuromusculaires sortent de l’ombre, il faut encore mobiliser le monde de la recherche et les français.
Au début des années 80, l’AFM lance une première campagne d’information auprès du grand public pour faire connaître les maladies neuromusculaires.
En 1986, lors d’un colloque scientifique organisé par l’Association, le gène responsable de la myopathie de Duchenne, la plus fréquente des maladies neuromusculaires de l’enfant, est identifié. Cette découverte majeure pousse l’Association à faire de la recherche génétique l’un des fers de lance de son action.
1987 : la révolution Téléthon
Seule la génétique peut fournir les armes du combat contre la maladie. Pour mener à bien cette stratégie, il faut des moyens, beaucoup de moyens !
En 1987, deux pères d’enfants malades Bernard Barataud et Pierre Birambeau, réussissent à convaincre Antenne 2 d’adapter le Téléthon en France, un marathon télévisuel qui existe aux Etats-Unis depuis 1966.
Le 4 et 5 décembre 1987, le premier Téléthon parrainé par l’acteur Jerry Lewis fait connaître la myopathie, à travers les enfants malades et leurs proches. Il s’achève sur une collecte de 181 millions de francs (27,6 millions d’euros), soit trois fois plus que le montant espéré.
Grâce à la mobilisation exceptionnelle des Français, le combat change de dimension. L’AFM-Téléthon lance des appels d’offre pour soutenir massivement la recherche génétique et équiper des laboratoires. Dans le même temps, elle innove dans l’aide au quotidien des familles en créant le métier de technicien d’insertion (devenu aujourd’hui le métier de référent parcours). Elle impulse un réseau national de consultations pluridisciplinaires pour réduire les inégalités dans la prise en charge médicale.
1990 – 2000 : Initier et structurer la recherche
L’AFM-Téléthon prend les rênes de la recherche avec la création du Généthon, laboratoire qui publie entre 1992 et 1996, les premières cartes du génome humain. Cette avancée va accélérer la découverte des gènes responsables des maladies génétiques. Mises à la disposition de la communauté scientifique, ces cartes sont le point de départ du décryptage du génome humain qui s’achèvera en 2003.
En 1996, l’AFM-Téléthon crée à la Pitié-Salpêtrière, l’Institut de Myologie, centre d’expertise international pour la recherche, les soins et l’enseignement sur le muscle et ses maladies.
En 1997, Généthon aborde un tournant et se focalise sur la mise au point des gènes-médicaments (thérapie génique). L’AFM-Téléthon participe, par ailleurs, à la création d’Eurodis, fédération européenne qui représente les 30 millions d’Européens touchés par une maladie rare. Cette dernière obtiendra le vote d’une législation européenne qui incite les laboratoires pharmaceutiques à mettre au point des traitements pour ces maladies qui touchent moins d’une personne sur 2 000 (médicaments orphelins).
A partir de 1999, et grâce à une meilleure prise en charge médicale et sociale, la qualité et l’espérance de vie des malades s’améliorent. Les premiers essais thérapeutiques sont lancés.
2000 – 2010 : une révolution médicale
En 2000, la thérapie génique est utilisée avec succès pour traiter les premiers bébés-bulles par une équipe soutenue par l’AFM-Téléthon. En 2003, l’Institut de Myologie et la société Transgene achèvent le premier essai mondial de thérapie génique dans la myopathie de Duchenne.
Dès 2001, l’AFM-Téléthon rassemble les acteurs de la lutte contre les maladies rares (Alliance Maladies Rares, Eurordis, Orphanet, Maladies Rares Info Services) au sein de la Plateforme maladies rares.
2004, l’AFM-Téléthon obtient du gouvernement le premier Plan maladies rares. Avec d’autres associations, elle remporte en 2005, une victoire historique avec la loi pour l’égalité des droits et des chances, la participation et la citoyenneté des personnes handicapées qui instaure le droit à compensation, le droit à la scolarité , à la formation et à l’emploi.
En 2005, l’AFM-Téléthon et l’Inserm créent I-Stem, le plus grand laboratoire français de recherche sur les cellules souches. La thérapie cellulaire qui consiste à utiliser des cellules souches pour réparer ou régénérer un organe ou un tissu endommagé, fournit de nouvelles pistes thérapeutiques prometteuses.
Les premiers résultats des thérapies innovantes se multiplient. En 2009, deux enfants atteints d’une grave maladie génétique du cerveau, l’adrénoleucodystrophie, sont traités par thérapie génique. L’évolution de leur maladie est stoppée. En 2010, I-Stem réussit à reconstruire un épiderme avec des cellules souches. La même année, c’est un premier patient atteint d’une maladie fréquente du sang, la bêta-thalassémie, qui est traité avec succès par thérapie génique.
2010- 2018 : les premiers traitements
Avec Généthon Bioprod, l’AFM-Téléthon dispose depuis 2012 du plus grand laboratoire au monde pour la production de médicaments de thérapie génique. Un changement d’échelle nécessaire alors que se multiplie le nombre d’essais cliniques.
L’AFM-Téléthon soutient une trentaine d’essais cliniques en cours ou en préparation pour des maladies rares des muscles, du cerveau, de la vue, de la peau, du sang, du foie…
Avec la création en 2011 de l’Institut de biothérapies des maladies rares qui réunit les 600 experts des thérapies innovantes de ses laboratoires (Généthon, Institut de Myologie, I-Stem), l’AFM-Téléthon constitue une force de frappe unique au monde. Elle impulse ainsi une révolution médicale pour les maladies rares qui bénéficie aussi aux maladies fréquentes.
En 2013, Généthon, le laboratoire du Téléthon, obtient le statut d’établissement pharmaceutique accordé par l’Agence Nationale de Sécurité du Médicament.
Un première pour un laboratoire créé par une association de malades et financé grâce à la générosité du publique. Son centre de production, Généthon Bioprod, lance sa première production de médicaments de thérapies innovantes.
En 2015, une nouvelle victoire de la thérapie génique vient ponctuer le chemin vers le médicament : six des sept enfants traités atteints du syndrome de Wiskott-Aldrich voient leur système immunitaire rétabli et leur état clinique s’améliorer.
Afin de favoriser la participation, dans les meilleures conditions, des jeunes patients à des essais de plus en plus nombreux, il devenait indispensable de disposer d’un site dédié dans un environnement adapté au sein d’un centre hospitalier pédiatrique. C’est chose faite avec l’ouverture de l’Institut I-Motion, qui ouvre ses portes la même année. Plateforme d’essais cliniques pédiatriques dédiée aux maladies neuromusculaires, c’est un lieu unique d’innovation thérapeutique au service des enfants et de leur famille.
En 2016, YposKesi, créé par l’AFM-Téléthon et le fonds SPI, géré par Bpifrance dans le cadre du Programme d’Investissement d’Avenir, est le premier industriel pharmaceutique français consacré au développement et à la production de médicaments de thérapies innovantes.
Depuis 2018 : multiplication des victoires
En 2018, ce qui était tant attendu par les parents, ce dont les pionniers de l’AFM avaient rêvé, est devenu une réalité pour des maladies neuromusculaires. Des résultats impressionnants ont été obtenus dans un essai de thérapie génique mené chez des enfants atteints de myopathie myotubulaire grâce à un médicament de thérapie génique conçu à Généthon, et développé aujourd’hui par Audentes Therapeutics, une sociéte de biotechnologie.
Un traitement pour l’amyotrophie spinale, Le Zolgensma®, dont la technologie a été mise au point par une équipe de Généthon, connaît des résultats cliniques probants. Ce médicament de thérapie génique, développé par la société Avexis (Novartis) a reçu, le 24 mai, une autorisation de mise sur le marché aux Etats-Unis pour les enfants âgés de moins de deux ans, quel que soit le type de la maladie et y compris en traitement pré-symptomatique. Cette avancée historique confirme le bien fondé des choix stratégiques de l’AFM-Téléthon qui, depuis près de 30 ans, impulse, soutient et finance le développement de la thérapie génique. Elle confirme également le rôle majeur joué par son laboratoire Généthon. Ses recherches ont contribué de manière déterminante à la mise au point du produit et de la voie d’administration utilisés par cette thérapie génique, grâce aux travaux pionniers réalisés par la chercheuse Martine Barkats et son équipe.
